유전자 조작 T-세포를 이용한 유아 환자의 백혈병 치료
2017-02-03
유전자는 유전체 물질인 DNA내에 있는 유전정보의 단위로서 세포 내에서 단백질을 만드는 정보를 가지고 있다. 세포는 10만 개 이상의 단백질을 만들기 때문에10만 개 이상의 다른 유전자가 DNA에 존재한다. 만약 유전자에 이상이 생기면 단백질이 만들어지지 않거나 비정상적인 단백질이 만들어지게 되고 따라서 우리 몸에 심각한 영향을 준다.
이러한 유전자 이상은 경우에 따라서 자식에게도 유전되어 유전성 질환을 야기한다. 유전자 치료란 치료 유전자를 환자의 세포 안에 주입시켜 질병을 치료 또는 예방하는 방법을 말하는데 유전성 질환들이나 암에 대하여 결손된 유전자를 갖고 있는 환자의 세포 내에 정상의 유전자를 전달하여 정상 단백질이 생산되도록 하거나 새로운 유전자를 전달하여 체내에 새로운 기능을 주어 기능을 강화시켜 질병을 치료하려는 시도이다. 현재 유전자 치료의 주 대상이 되고 있는 병은 유전성 고지혈증, cystic fibrosis, 거우셔 디지즈, 혈우병 등 단일 유전자의 이상으로 야기되는 20여 종의 유전성 질환과 여러 종류의 암 그리고 AIDS 등이 있다. 유전자는 세포내 염색체 속에서 DNA라는 물질로 구성되어 있으며 세포의 핵 속으로 들어가 효능을 발휘한다.
따라서 유전자를 이용하여 치료 효과를 갖기 위해서는 유전자를 세포 속으로 효율적으로 전달하는 수단이 필요하다. 유전자를 세포 내로 전달시키는 벡터는 바이러스성 벡터와 비바이러스성 벡터이 있는데 현재는 유전자 전달 효과가 우수한 바이러스성 벡터가 많이 사용되고 있다. 최근 유전자 치료의 성공 예가 Science Translational Medicine 최신호에 영국의 University College London의 Waseem Qasim 박사팀에 의해 발표되었다.
진행성 백혈병을 가진 2명의 유아들이 유전적으로 조작된 면역체계 세포를 이용한 치료를 받은 후 큰 효과를 보았는데B세포 급성 림프구성 백혈병병 (B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia)을 가지고 있는 이 아이들은 유전자 조작 T세포로 치료를 받은 후 두 명 다 호전을 보였다. 이번 연구진은 CAR (Chimeric Antigen Receptor) T-세포 치료로 알려진 유전자 치료를 시도 하였다. 이 방법은 환자의 T 세포를 꺼내 CAR를 이용하여 유전자 조작을 해서 T 세포가 암을 인지해 공격하도록 만드는 것이다. CAR는 암을 정확하게 인식해서 공격할 수 있게 만드는 유전자다.
환자 아기들에게는 면역 체계가 안 좋아 건강한 기증자의T 세포를 사용하였고 이렇게 조작된 T 세포를 환자에게 주입하였다. 그 결과 한명의 아기에게 이식편대 숙주질환 (Graft-versus-Host Disease)이 발생했으나 이는 피부에만 나타났고 아기는 치료에 효과를 보였다. 그리고 두 아기 모두 T세포 주입 유전자 치료를 받은 후 28일 안에 생태가 호전되어 화학치료와 골수이식을 받았다. 이번 결과는 비록 2명의 아기들 만으로 진행된 결과이나 앞으로 유전자 치료의 가능성을 더욱 기대할 수 있게 한다.